Успешный опыт применения даратумумаба при рефрактерной иммунной тромботической тромбоцитопенической пурпуре - Е. Е. Клебанова; Геннадий Мартинович Галстян; С. Ю. Мамлеева; Д. К. Бессмертный; З. Т. Фидарова; Е. Н. Паровичникова (Клиническая онкогематология, 2025)
Иммуноопосредованная тромботическая тромбоцитопеническая пурпура (иТТП) — это угрожающее жизни редкое заболевание, проявляющееся тромбоцитопенией, микроангиопатической гемолитической анемией, нарушением функций органов и систем вследствие тромбоза мелких артерий. В основе болезни лежит выработка аутоантител, элиминирующих или ингибирующих активность металлопротеиназы ADAMTS13 (A Disintegrin and Metalloprotease with ThromboSpondin type 1 repeats, member 13). ADAMTS13 относится к плазменным белкам, расщепляющим высокомолекулярный фактор фон Виллебранда. Стандартное лечение иТТП предполагает применение терапевтического плазмообмена, каплацизумаба и иммуносупрессивной терапии с включением глюкокортикоидов и ритуксимаба. В настоящей публикации представлено первое в России клиническое наблюдение эффективного использования даратумумаба у пациентки 51 года с рефрактерным течением иТТП. Заболевание манифестировало с гемолитической анемии, глубокой тромбоцитопении с выраженными неврологическими нарушениями. Активность ADAMTS13 составила 0 %, титр ингибитора ADAMTS13 составил 3 единицы Бетесда. Стандартная триплет-терапия с последующим добавлением бортезомиба привела к нормализации числа тромбоцитов, прекращению гемолиза, регрессии неврологической симптоматики. В то же время при исследовании крови сохранялась нулевая активность ADAMTS13 и продолжал определяться ингибитор плазменного белка. Отсутствия ингибитора и увеличения активности ADAMTS13 до 45 %, что соответствует полной ремиссии иТТП, удалось достичь только после назначения даратумумаба. В статье подробно обсуждаются особенности клинического наблюдения, возможные механизмы действия различных препаратов, которые применяются в лечении этого грозного заболевания.